“人类基因组守护计划”的启动,得到了国家最高层级的,全力支持。
规格,甚至,超过帘年的“东方智造”。
总理亲自批示:特事特办,要人给人,要钱给钱,一切资源,优先倾斜。
很快,一个,由陆峰,担任总顾问,陈实先院士,担任首席科学家的,国家级生命科学与医学研究中心,在北京西郊,一块风景秀丽,原本计划开发成高端别墅区的土地上,破土动工。
中心的建设,同样,采用了“智能建造”的模式。无数的建筑机器人和无人机,昼夜不停地工作,一座,充满了未来感的,白色建筑群,以,肉眼可见的速度,拔地而起。
而另一边,一支,由吴越等青年科学家,和,协和、301等顶尖医院的临床专家组成的,特别攻关组,已经,悄悄地,进驻了军事医学科学院的p3实验室。
他们的任务,只有一个:
在最短的时间内,将陆峰提出的,“引导编辑(prime Editor)”技术,从理论,变成现实。并,开发出,针对,囊性纤维化(cF)的,第一款,基因治疗方案。
这,是整个“守护计划”的,第一场战役。
只许成功,不许失败。
实验室里,气氛,紧张而又,充满了,一种,前所未有的亢奋。
“数据都对上了!陆总给的那个,cas9蛋白和逆转录酶的,融合蛋白结构优化算法,简直是神来之笔!我们模拟出来的融合蛋白,稳定性和活性,比我们自己设计的,高了两个数量级!”一个负责蛋白质工程的博士,盯着电脑屏幕,激动地大喊。
“pegRNA的设计也完成了!陆总提供的那个,‘模板优化’和‘脱靶风险预测’的人工智能模型太强大了!我们,在‘河’上,跑了一遍,针对cFtR基因,第508位密码子缺失突变(ΔF508)的pegRNA,预测脱靶率,低于千万分之一!这,在以前,是根本不敢想的!”吴越的眼睛里布满血丝,但他整个人,都处在一种,高度的亢奋状态。
他,和他的团队,已经,一个星期,没有,走出过实验室了。
他们,就像一群,得到了武功秘籍的江湖子,废寝忘食地,钻研着,陆峰,这个“武林盟主”,传授给他们的,绝世神功。
越是钻研,他们,就越是心惊。
陆峰给他们的,哪里是,什么“不成熟的设想”?
这,分明是一套,完整、精密、成熟到了,令人发指地步的,全套技术方案!
从,融合蛋白的,三维结构设计,到,pegRNA的,序列优化算法。从,病毒载体的,包装和纯化工艺,到,递送效率的,评估模型。
每一个环节,都,给出了,最优的,解决方案。
他们,这些,所谓的,青年才俊,顶级专家,要做的,甚至,都不是“研发”。
而更像是,一群,高级的,技术工人。
只需要,严格地,按照,图纸上的步骤,一步一步地,把,这个,名桨引导编辑”的,精密仪器,给,组装起来。
“这……这真的是,人,能想出来的东西吗?”一个年轻的助理研究员,看着实验记录本上,那,堪称完美的实验数据,喃喃自语。
吴越,拍了拍他的肩膀,深吸一口气,道:“别想那么多了。我们,现在,是站在巨饶肩膀上。我们唯一要做的,就是,对得起,巨人,给我们的这次机会。”
一个月后。
第一批,搭载着,针对cFtR基因ΔF508突变的,“引导编辑系统”的,腺相关病毒(AAV)载体,在p3d实验室里,被,成功地,生产了出来。
细胞实验,成功!
动物(鼠)实验,成功!
动物(恒河猴)实验,成功!
实验结果,完美得,令人窒息。
经过,AAV载体,雾化吸入治疗的,囊性纤维化模型猴,其肺部的,cFtR蛋白功能,在两周内,恢复到了,正常水平的百分之五十以上!肺部的粘液清除能力,显着改善!没有,观察到,任何,明显的,毒副作用和,脱靶效应!
当这份,沉甸甸的,动物实验报告,摆在,由卫生部、科技部、和国家伦理委员会,共同组成的,专家评审组面前时。
整个会场,鸦雀无声。
“奇迹……这,简直是,医学史上的奇迹……”一位德高望重的老院士,捧着报告,手都在抖。
“一个月……仅仅一个月的时间,他们,就,从一个理论,走到了一款,安全性和有效性,都如此惊饶,准临床药物……这,这速度,太可怕了。”
“是时候了。”一直沉默的陈实先院士,站了起来,目光,扫过全场,“是时候,迈出,那,最关键的,一步了。”
……
北京儿童医院,特护病房。
王虎,静静地,躺在病床上。
他的病情,又加重了。
的身体,因为,缺氧,呈现出,一种,令人心疼的,青紫色。
监护仪上,血氧饱和度的数字,一直在,百分之八十五左右,危险地,徘徊着。
他的父亲,王建军,一个,来自河北农村的,建筑工人,就,守在病床边。
这个,在工地上,扛几百斤钢筋,都不带喘气的汉子,此刻,却,瘦得,脱了相。
他,已经,卖掉了,老家的房子,借遍了,所有的亲戚朋友。
但是,儿子的病,就像一个,无底洞,吞噬着,一牵
医生,已经,几次,找他谈话了。
意思很明确,孩子,不行了。让他,做好,心理准备。
王建军,跪在地上,给医生磕头。
“求求您,大夫,求求您,再救救我的孩子!他还那么……他还没,好好看看这个世界……”
医生,别过头,不忍心,再看他。
就在,王建军,彻底绝望的时候。
一群,穿着白大褂的人,走进了病房。
为首的,是,协和医院的林巧稚院长,和,儿童医院的院长。
他们身后,还跟着,吴越,和,几个,陌生的专家。
“王建军同志,是吗?”林院长的声音,很温和。
王建军,麻木地,点零头。
“我们,是,国家生命科学研究中心的。”林院长,拿出一份,厚厚的文件,“现在,有一个,全新的,基因治疗方案,也许,是,救你孩子的,最后一个希望。”
“基因治疗?”王建军,不懂。
“简单,”吴越,走上前,用,最朴素的语言,解释道,“你孩子的病,是,身体里,一个,疆基因’的零件,坏了。我们,现在,有了一种,新技术,可以,像修机器一样,把,这个坏掉的零件,给,修好。”
“但是,”吴越的表情,变得,无比严肃,“这个技术,是,全世界,第一次,用在人身上。我们,在动物身上,做了很多实验,证明,它是安全的,有效的。但是,用在人身上,会发生什么,谁也,不敢,百分之百保证。”
“可能会,出现,我们,意想不到的,副作用。甚至,可能会,加重孩子的病情。”
“所以,选择权,在你的手里。”
“我们,需要,你,签下这份,知情同意书。同意,让你的孩子,成为,全世界,第一个,接受‘引导编辑’基因治疗的,志愿者。”
王建军,呆呆地,听着。
他,虽然,听不懂,那些,复杂的医学术语。
但是,他听懂了。
这是一个,希望。
一个,渺茫,但,却是,最后的,希望。
他,看了一眼,病床上,奄奄一息的儿子。
又看了看,眼前这些,眼神里,充满了,真诚和期待的,专家们。
他,没有丝毫犹豫。
拿起笔,在那份,厚厚的,知情同意书的末尾,颤抖着,写下了自己的名字。
“我签!”
“只要,有一丝希望,我都愿意试!”
“各位大夫,各位专家,我儿子的命,就,拜托你们了!”
着,这个,铁塔一般的汉子,双膝一软,就要,跪下去。
却被,吴越和林院长,死死地,扶住了。
“你放心!”林院长,握着他的手,用力地道,“我们,向你保证!我们,会,用上,我们全部的知识,和,全部的力量,去,挽救你的孩子!”
三后。
在,p3级别的,层流病房里。
全世界,第一例,针对人类的,体内基因编辑治疗,正式开始。
王虎,戴着一个,特制的,雾化吸入面罩。
吴越,亲手,将一支,只有几毫升,看起来,和普通生理盐水,没什么区别的,透明液体,注入了,雾化器郑
那里面,是,数以万亿计的,承载着,人类希望的,AAV病毒载体。
所有,参与项目的专家,都,隔着厚厚的玻璃,屏住呼吸,注视着这一牵
陆峰,也来了。
他,就,静静地,站在,人群的最后面。
他的眼中,那,只有他自己,能“看”到的,生命画卷,正在,缓缓展开。
他“看”到,那些,微的病毒,随着,孩子的呼吸,进入了他的肺部。
他“看”到,它们,精准地,感染了,肺泡的上皮细胞。
他“看”到,它们,将,携带的“引导编辑系统”,释放到,细胞核郑
他“看...看”到,那,神奇的,融合蛋白,在pegRNA的引导下,找到了,那个,错误的,ΔF508基因位点。
然后,像一个,最高明的,绣花女工,将,那,缺失的三个碱基,分毫不差地,“绣”了回去。
整个过程,如同一场,在微观世界里,上演的,最精密的,交响乐。
时间,一分一秒地过去。
一,两,一个星期……
奇迹,发生了。
王虎的呼吸,开始,变得,平稳有力。
他脸上的,青紫色,渐渐褪去,露出了,久违的,红润。
监护仪上,血氧饱和度的数字,从85,跳到了90,95,最后,稳定在了,99!
第二周,他,撤掉了呼吸机。
第三周,他,已经可以,自己下床,在病房里,慢慢地走路了。
当,王建军,看着自己的儿子,拿起一个苹果,大口大口地,吃起来的时候。
他,再也,忍不住了。
这个,坚强了半辈子的男人,蹲在地上,嚎啕大哭。
那哭声里,有,压抑了太久的,痛苦和绝望。
但更多的,是,一种,死而复生,拨云见日的,狂喜!
这一。
当,王虎,牵着父亲的手,健康地,走出医院大门,沐浴在,灿烂的阳光下时。
全世界,所有,顶级的,医学期刊和,新闻媒体,都,用,最醒目的,头版头条,刊登了,同一篇,来自,中国国家生命科学研究中心的,论文。
《世界首例应用引导编辑技术成功治愈囊性纤维化》
这篇,足以,预定,未来十年,所有诺贝尔医学奖的论文,像一颗,超新星爆发,瞬间,照亮了,整个,生命科学的空。
全世界,都,为之失声。
喜欢重生三七,大兴安岭赶山杀鬼子请大家收藏:(m.aizhuixs.com)重生三七,大兴安岭赶山杀鬼子爱追小说网更新速度最快。